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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
2023春运专报：西北地区有沙尘 冷空气影响东北地区华北等地******
中国天气网讯 昨日(1月17日)，内蒙古西部、甘肃西部、宁夏北部、新疆南部等地部分地区出现扬沙或浮尘；西藏东部、青海东南部、川西高原北部、贵州北部及内蒙古东北部等地部分地区出现小雪或雨夹雪。
全国天气预报
内蒙古甘肃宁夏陕西等地有沙尘天气。18日白天到夜间，新疆南部、内蒙古中西部、甘肃中西部、青海北部、宁夏、陕西北部等地的部分地区有扬沙或浮尘，局地有沙尘暴；19日，上述地区沙尘天气减弱，但受传输影响，北京、河北、山西等地白天时段PM10有短时升高。
冷空气将影响东北地区华北等地。19日至20日，受冷空气影响，华北、东北地区、黄淮北部及内蒙古中东部等地气温将下降4～8℃，部分地区降幅10～12℃，局地14℃以上；上述地区并伴有4～6级风，阵风7～8级，我国大部海域将有7～8级风。21日清晨，黑龙江等局地日最低气温将接近或突破历史同期极值。
另外，18日至20日，青藏高原东部和西南部、贵州中北部、内蒙古东北部、东北地区东部和北部等地有弱雨雪天气，西藏东南部和西南部局地有大到暴雪；全国其他大部地区降水稀少，天气以晴到多云为主。
未来两天具体降水预报如下：
18日中午至夜间，内蒙古中东部、黑龙江、吉林中部、西藏西部和东部、青海南部、川西高原北部、贵州西部、云南东北部和西北部等地部分地区有小到中雪或雨夹雪，西藏东南部等地部分地区有大到暴雪；西藏东南部、四川盆地东部、重庆西南部、云南中东部等地部分地区有小雨(见图1)。
19日，内蒙古东部、黑龙江、吉林东部、辽宁北部、西藏西部和东南部、青海南部、贵州西部等地部分地区有小到中雪或雨夹雪，西藏西南部等地部分地区有大到暴雪(10～15毫米)；重庆南部、贵州北部、云南中东部、海南岛等地部分地区有小雨(见图2)。
图1 全国降水量预报图(1月18日14时-19日08时)
图2 全国降水量预报图(1月19日08时-20日08时)北京地区天气预报
预计18日至19日，北京地区天气以晴为主；受冷空气影响，19日有4级左右偏北风，阵风可达7、8级。该期间白天最高气温4℃左右，夜间最低气温-10～-6℃。
海上天气预报
预计18日中午至19日夜间，东海南部海域、台湾海峡、台湾以东洋面、巴士海峡、南海大部海域、北部湾将有6～8级、阵风9～10级的偏北或东北风；渤海、渤海海峡、黄海大部海域将有6～7级、阵风8级的偏北风。
全国道路交通影响预报
预计18日中午至19日中午，内蒙古中东部、黑龙江大部、吉林东部、西藏西部和东部、青海南部、川西高原北部、贵州西部、云南东北部等地部分道路受小到中雪或雨夹雪影响，其中，西藏东南部部分道路受大到暴雪影响；四川东部和南部、重庆、贵州中北部、云南中东部、海南岛南部等地部分道路受小雨影响；内蒙古西部、陕西北部、宁夏北部、新疆南部部分道路受沙尘影响能见度低；江苏东南部、安徽西南部、江西西北部、福建东南部、四川东部、重庆西南部、云南东部部分道路受雾影响能见度低(见图3、附件1)。
图3 全国公路气象预报图(1月18日14时-19日14时)全国铁路交通气象影响预报
预计18日中午至19日中午，受降雪天气影响，滨洲线扎兰屯-海拉尔、滨绥线哈尔滨-牡丹江、集通线三营图-牙拉盖图、青藏线塘岗-托居、沪昆线六枝-凤凰山、沪昆高速铁路关岭-普安县、宁蓉线恩施-沙子、宝成线双河口-新都、成昆线共和-甘洛等铁路线路注意防范低温冰冻对铁路运行带来的不利影响。包兰线乌海-包头、集通线集宁-化德、京包线包头东-集宁南等铁路线路注意防范冷空气大风对铁路运行带来的不利影响。兰新线昌吉-玛纳斯有重度霾，注意防范低能见度对铁路运行带来的不利影响。
全国机场气象影响预报
预计18日中午至19日中午，全国大部机场适航。内蒙古、宁夏北部、陕西北部、山西、河北、北京、天津、黑龙江、吉林、辽宁、山东、云南、贵州、台湾西部等地的中低空空域有轻到中度颠簸；内蒙古中北部、黑龙江、吉林、辽宁北部、重庆、贵州、湖南北部、湖北南部等地的低空空域有积冰条件。
18日夜间，哈尔滨机场有小雪天气；19日早间，哈尔滨、长春、沈阳机场有霜；19日中午，银川机场有扬沙天气。
长江干线航道气象影响预报
18日白天，长江干线大部航段适宜通航；重庆部分航段有轻雾；湖北部分航段有6级左右阵风。低能见度影响航段：泸州-重庆；大风影响航段：三峡-宜昌。
18日夜间，长江干线大部航段适宜通航；四川部分航段有轻雾。低能见度影响航段：泸州-重庆。
关注与建议
未来三天青藏高原、西南地区、东北地区有雨雪，北方地区有冷空气活动，需防范道路积雪、结冰和大风降温天气等对春运交通、城市运行等的不利影响；内蒙古、甘肃、青海、宁夏、陕西及新疆等地需防范沙尘天气对交通出行、人体健康的不利影响。
附件1
主要公路路段气象影响预报
(1月18日中午-19日中午)
受大到暴雪影响的主要路段有：
318国道西藏波密境内路段
受小到中雪或雨夹雪影响的主要路段有：
京昆高速(G5)四川德阳—成都段、四川雅安境内路段
绥满高速(G10)黑龙江牡丹江—尚志—哈尔滨段
哈同高速(G1011)哈尔滨—黑龙江宾县—方正—依兰—佳木斯段
鹤大高速(G11)黑龙江鹤岗—佳木斯段
鹤哈高速(G1111)黑龙江绥化境内路段
二广高速(G55)内蒙古白音查干境内路段
杭瑞高速(G56)云南曲靖—马龙段
沪昆高速(G60)贵州清镇—平坝—安顺—镇宁—晴隆—普安—盘县—云南富源—曲靖—马龙段
厦蓉高速(G76)成都境内路段
渝昆高速(G85)云南大关境内路段、云南会泽境内路段
成渝环线(G93)成都—四川德阳—绵阳段、四川雅安—名山段、成都境内路段
成灌高速成都—四川都江堰段
成温邛高速成都境内路段
曲陆高速云南曲靖—陆良—召夸段
108国道四川绵阳—德阳—成都段、四川雅安—荥经—汉源段
109国道青海雁石坪—唐古拉山口段
111国道黑龙江富裕—讷河—嫩江—内蒙古大杨树—加格达齐段
201国道黑龙江鹤岗—佳木斯—桦南—七台河段、黑龙江柳树—牡丹江—宁安—黑吉省界—吉林敦化—抚松—江源—白山—通化—辽宁桓仁—宽甸段
202国道黑龙江黑河—孙吴—北安—克东—拜泉段
207国道内蒙古锡林浩特—太仆寺旗—蒙冀省界段
208国道内蒙古察哈尔右翼后旗境内路段
209国道湖北建始境内路段
213国道甘川省界—四川若尔盖—潘松—茂县—汶川—都江堰—成都段、云南大关—昭通段、云南待补境内路段
214国道青海巴颜喀拉山口—玉树—囊谦—青藏省界—西藏类乌齐—昌都—左贡段、藏滇省界—云南德钦段
216国道新疆切尔克齐—富蕴—阿热勒托别克段
217国道新疆阿拉哈克—布尔津段
219国道西藏那木如—门土段
221国道哈尔滨—黑龙江宾县—方正—依兰—佳木斯—桦川—集贤—富锦—同江段
222国道黑龙江绥化—庆安—铁力—伊春段
301国道黑龙江牡丹江—海林—尚志—阿城—哈尔滨段、黑龙江甘南—内蒙古阿荣旗—牙克石—呼伦贝尔—陈巴尔虎旗段
302国道吉林敦化—蛟河—庆岭段
303国道吉林集安—通化段、内蒙古巴林右旗—林西—克什克腾旗—锡林浩特段
304国道内蒙古霍林郭勒境内路段
305国道内蒙古巴林右旗—林西段
306国道内蒙古克什克腾旗境内路段
317国道成都—四川都江堰—汶川—理县—马尔康—炉霍—甘孜—德格—西藏江达—昌都—类乌齐—丁青—巴青段
318国道湖北利川境内路段、成都境内路段、四川雅安—天全段、四川理塘—德达段、西藏左贡—八宿—玉普段、西藏排龙—林芝—工布江达段
320国道贵州清镇—平坝—安顺—镇宁—关岭—晴隆—普安—盘县段、云南曲靖—马龙段
321国道贵州修文—黔西—大方—黔川交界段
324国道云南罗平—师宗—陆良段
326国道贵州金沙—大方—毕节—赫章—威宁—黔滇省界—云南宣威—曲靖—陆良段
受雾影响的主要路段有：
沈海高速(G15)福建厦门境内路段
济广高速(G35)江西鹰潭境内路段
沪陕高速(G40)江苏启东境内路段
沪渝高速(G50)重庆境内路段
沪昆高速(G60)江西弋阳—鹰潭段
包茂高速(G65)重庆—重庆界石段
兰海高速(G75)重庆境内路段
成渝环线(G93)重庆境内路段
206国道江西鹰潭境内路段
210国道重庆境内路段
319国道重庆境内路段
320国道江西贵溪—鹰潭段、云南富源境内路段
受沙尘影响的主要路段有：
京藏高速(G6)内蒙古临河—磴口—乌海—宁夏惠农段
京新高速(G7)内蒙古临河境内路段
青银高速(G20)陕西郝滩—定边—陕宁省界—宁夏高沙窝段
定武高速(G2012)陕西定边—宁夏盐中段
包茂高速(G65)内蒙古鄂尔多斯境内路段
109国道内蒙古鄂尔多斯—杭锦旗—蒙宁省界段
110国道内蒙古五原—巴彦淖尔—磴口—乌海段
210国道内蒙古鄂尔多斯—蒙陕省界段
219国道新疆叶城—赛图拉段
307国道陕西郝滩—定边—陕宁省界—宁夏盐池段
315国道新疆且末—民丰—于田—策勒—洛浦—和田—墨玉—叶城—泽普—莎车—英吉沙—疏勒段
附件2
(中国天气网)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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